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Sanità | 24 febbraio 2023, 12:09

Nuovo farmaco contro la sclerosi laterale amiotrofica: pubblicati i risultati della sperimentazione clinica con RNS60

Nuovo farmaco contro la sclerosi laterale amiotrofica: pubblicati i risultati della sperimentazione clinica con RNS60

Sono stati pubblicati dalla rivista scientifica European Journal of Neurology i risultati definitivi della sperimentazione clinica con un nuovo farmaco l’RNS60 per i pazienti con sclerosi laterale amiotrofica.

Lo studio è stato promosso dal Centro regionale, europeo esperto SLA, dell’Azienda ospedaliero-universitaria di Novara (diretto dalla dottoressa Letizia Mazzini e afferente alla struttura di Neurologia diretta dal professor Roberto Cantello) e dall’istituto di ricerche farmacologiche ‘Mario Negri’ di Milano ed ha coinvolto 22 centri italiani per 142 pazienti.

La sperimentazione è stata supportata dalla associazione americana “ALS Association’s TREAT initiative supported by ALS Finding A Cure®” , dalla fondazione Bpn, dalla fondazione Comunità del novarese, dalle associazioni Get Out Onlus e URSLA.

I risultati hanno confermato la buona tollerabilità del farmaco in assenza di significativi effetti collaterali. Non si sonno evidenziati rilevanti effetti sui marcatori biologici della malattia misurati nel sangue dei pazienti. Si è invece documenta una differenza significativa tra il gruppo di pazienti trattati e quelli con placebo sulla funzionalità respiratoria misurata con la spirometria. I pazienti trattati con RNS60 hanno mostrato un rallentamento nella curva di progressione della capacità vitale forzata.

L’insufficienza respiratoria rappresenta il principale fattore prognostico negativo in questa malattia e questo risultato appare pertanto interessante. Sulla base dei risultati del nostro studio il prestigioso centro di studi per la SLA del Massachusetts General Hospital (MGH) della Harvard Universitye il Northeast ALS (NEALS) Consortium hanno ipotizzato di avviare un nuovo trial multicentrico americano per verificare i risultati in un elevato numero di pazienti.

La professoressa Mazzini aveva elaborato un protocollo clinico (insieme all’istituto ‘Mario Negri’ di Milano) per testare la biomolecola RNS60 brevettata da un’azienda statunitense per alcune patologie neurodegenerative ma che non era mai stata testata nella Sla. Il progetto di ricerca era stato accolto molto positivamente negli Stati Uniti, tanto che la “Als Association” e la “Als Finding a Cure” (le principali associazioni statunitensi per la lotta alla Sla) avevano deciso di finanziare lo studio con un milione di euro. A patto che il Centro di Novara contribuisse con almeno 400 mila euro e che partner della ricerca fosse l’università di Harvard, nel Massachussets.

A garantire la copertura, in attesa dell’arrivo dei fondi, era stato Lorenzo Capossela, un benefattore di Benevento la cui moglie era stata colpita dalla malattia.

I fondi sono arrivati, attraverso principalmente la Fondazione Bpn per il territorio e due associazioni, la Ursla (Uniti per la ricerca sulla Sla onlus) di Novara e ‘Get Out onlus’ di Benevento fondata da Capossela.

C.S.

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