Lilly annuncia che l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante o refrattaria. La decisione, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, rende il farmaco disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK).
La LLC è un tumore del sangue caratterizzato da un accumulo nel sangue venoso periferico e negli organi linfoidi di linfociti B. Nelle fasi iniziali, la malattia si sviluppa come proliferazione di cellule “clonali”, cioè di copie identiche dei linfociti patologici interessati, a cui segue il coinvolgimento delle strutture linfatiche - linfonodi e milza - che aumentano di dimensione.
La LLC è il tipo di leucemia più comune negli adulti e, a livello globale, rappresenta circa il 25%-30% di tutti i casi di leucemia. I dati epidemiologici del 2021 hanno riportato oltre 100.000 nuovi casi e oltre 40.000 decessi in tutto il mondo. La sua incidenza varia significativamente anche tra le regioni geografiche e i gruppi etnici, con tassi più elevati osservati nelle popolazioni caucasiche del Nord America e dell'Europa. Tuttavia, a causa dell’invecchiamento generale della popolazione, anche in regioni del mondo dove l’incidenza è bassa, si registra una prevalenza in crescita. La malattia è tipica dell’età più avanzata, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% entro i 50 anni. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una leggera prevalenza degli uomini rispetto alle donne. In Italia si stimano circa 3000 nuovi casi all'anno.
Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con LLC vanno incontro a multiple recidive o diventano resistenti al trattamento. Pirtobrutinib rappresenta un’innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di BTK non covalente ed è capace di legarsi alla proteina target in modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione.
“L’avvento di pirtobrutinib è particolarmente importante nel contesto dei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria, soprattutto per il suo meccanismo d’azione, che consente di superare le resistenze agli inibitori di BTK covalenti”, ha commentato Gianluca Gaidano, Professore Ordinario di Malattie del Sangue presso l’Università del Piemonte Orientale e l’AOU Maggiore della Carità di Novara. “La sua efficacia è stata confermata in tutti i gruppi e sottogruppi molecolari e clinici, compresi i pazienti ad alto rischio”.
I risultati dello studio clinico di fase 1/2 BRUIN, pubblicati su New England Journal of Medicine nel 2023, hanno dimostrato l'efficacia del farmaco in una popolazione di pazienti fortemente pretrattata, mostrando risposte cliniche durature anche in casi di prognosi sfavorevole. Lo studio di fase 3 CLL-BRUIN 321 ha poi messo a confronto pirtobrutinib con il trattamento standard di riferimento nello stesso setting, dimostrando la sua superiorità di efficacia.
“Un ulteriore elemento rilevante è rappresentato dal profilo di sicurezza del trattamento, sia in termini cardiovascolari - con un basso rischio di fibrillazione atriale - sia per la maneggevolezza complessiva della terapia”, ha aggiunto Gaidano. “Essendo una terapia a somministrazione orale, inoltre, ha un impatto positivo sulla qualità di vita dei pazienti”.
Da ottobre 2024, pirtobrutinib è rimborsato in Italia nel trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a cellule mantellari (MCL) recidivante o refrattario precedentemente trattati con un inibitore della BTK. A cui si aggiunge ora l’indicazione nella LLC.
“Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici”, afferma Elias Khalil, Presidente e Amministratore Delegato Italy Hub di Lilly. “Questa nuova approvazione riflette il nostro costante impegno nell'innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano realmente fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi”.
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